Terapia genetica per la fibrosi cistica

Grazie ad una particolare terapia genetica in futuro si potrebbe avere una nuova cura per la fibrosi cistica. Presso i laboratori della University of California (Berkeley) e della University of Iowa un gruppo di ricercatori ha modificato un virus ottenendo uno "strumento" in grado di sostituire il gene difettoso responsabile della malattia. I dettagli della ricerca sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences, Febbraio 2009).

Negli ultimi anni gli studi sulla terapia genetica stanno facendo enormi passi in avanti in numerosi campi (tumore al seno, talassemia, ecc.), in precedenza si era già tentata una possibile applicazione anche nella cura della fibrosi cistica senza però grandi risultati. I ricercatori si scontravano con un ostacolo che fino ad ora sembrava insuperabile, il sistema immunitario eliminava il virus modificato prima ancora che questo riuscisse a portare a termine il compito per il quale era stato iniettato nell'organismo.

Attualmente non esiste una cura definitiva per la fibrosi cistica, la malattia può però essere tenuta sotto controllo migliorando notevolmente la qualità della vita dei pazienti colpiti dalla patologia. Appena sessant'anni fa era improbabile che un bambino colpito da fibrosi cistica potesse superare l'anno di vita, oggi si è riusciti ad aumentare notevolmente le aspettative di vita, ci sono casi di pazienti che hanno superato i 50, i 60 ed anche i 70 anni, la media rimane comunque nettamente più bassa.

Nella fibrosi cistica gli organi che vengono colpiti più frequentemente sono i polmoni e l'apparato digerente. Nei polmoni si ha un'ostruzione dei bronchi con un conseguente ristagno delle secrezioni che facilita l'attecchimento e la moltiplicazione di germi, una situazione che causa frequenti episodi infettivi a carico dell'apparato respiratorio. Nell'apparato digerente, il muco tenace ostacola i canali del pancreas (e del fegato in alcuni casi) determinandone l'atrofia con conseguente insufficienza esocrina. Durante il processo digestivo vengono a mancare gli enzimi; il loro mancato utilizzo da parte dell'intestino provoca una condizione di malassorbimento degli alimenti e un ritardo nell'accrescimento.

Grazie ad una serie di esperimenti i ricercatori sono riusciti a modificare il virus, che precedentemente veniva eliminato dal sistema immunitario, rendendolo "invisibile" alle sentinelle (i linfociti) del nostro organismo. I ricercatori spiegano che ora lo studio procederà verso due direzioni, si sperimenterà questa terapia su larga scala per comprovarne l'efficacia e si testeranno delle varianti da applicare ad altre malattie come ad esempio l'Alzheimer.

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