Neuroblastoma, nuova cura sperimentale dal Gaslini

Il Neuroblastoma, uno dei tumori più frequenti dell'età pediatrica, potrebbe essere trattato con una nuova cura sperimentale messa a punto da una équipe del Gaslini di Genova. Dopo diverse ricerca i medici hanno individuato una nuova azione terapeutica del farmaco Bortezomib, anche se fino a questo momento il farmaco è stato sperimentato solo sui topi, entro due anni, dopo ulteriori studi necessari per confermarne la validità, potrà essere utilizzato per il trattamento dei bambini affetti da Neuroblastoma.

I dettagli di questa nuova scoperta medica sono stati pubblicati sul numero del 16 agosto scorso (2006) di una delle più importanti riviste scientifiche mondiali di Oncologia, il Journal of the National Cancer Institute. Il bortezomib è il primo inibitore del proteasoma impiegato in sperimentazioni cliniche. Due sperimentazioni di fase I, una nei tumori solidi e una nelle neoplasie ematologiche, sono state pubblicate e stabiliscono che il bortezomib può essere somministrato con una tossicità accettabile e controllabile. Recentemente il farmaco è stato introdotto anche in un nuovo protocollo terapeutico americano di fase I, l'obiettivo è quello di definirne la tossicità in bambini affetti da tumori solidi.

Nell'ambito di un progetto che ha il compito di sviluppare terapie innovative per i tumori solidi pediatrici, con particolare riferimento al neuroblastoma, un staff scientifico costituito da Danilo Marimpietri, Chiara Brignole, ricercatrice della Fondazione Italiana per la Ricerca sul Cancro, Gabriella Pagnan e Fabio Pastorino, della Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, coordinati dal prof. Mirco Ponzoni del Laboratorio di Oncologia dell'Istituto Giannina Gaslini di Genova, ha scoperto che il Bortezomib è un efficace inibitore della crescita del Neuroblastoma e dell'angiogenesi tumorale ed è in grado di aumentare la sopravvivenza in topi rappresentanti modelli animali di Neuroblastoma umano.

Il prof. Ponzoni sottolinea però che il meccanismo di azione del Bortezomib e la sua reale efficacia nel Neuroblastoma infantile necessitano di ulteriori approfondimenti, attualmente si è intrapreso l'iter burocratico, nazionale e internazionale, che entro due anni dovrebbe consentire la prima sperimentazione su un numero ristretto di bambini affetti da Neuroblastoma.

Cosa è il Neuroblastoma ?

Il Neuroblastoma (NBL) è un tumore dell'infanzia che ha origine nel sistema nervoso simpatico e si presenta, nella maggior parte dei casi, con metastasi allo scheletro e al midollo. Questa neoplasia è attualmente la prima causa di morte per malattia in età prescolare, ogni 30 minuti un bambino si ammala di Neuroblastoma e ogni ora uno ne muore.

Anche se il Neuroblastoma appartiene al gruppo delle malattie rare, rappresenta il tumore solido più frequente nei soggetti d'età inferiore ai cinque anni. Nell'età pediatrica è la terza forma tumorale per frequenza dopo le leucemie e i tumori cerebrali. In Italia vengono diagnosticati 30 nuovi casi ogni anno, il 93 per cento dei NBL è diagnosticato prima dei 6 anni, ed un terzo prima dell'anno di età.

Può colpire soprattutto la ghiandola surrenale (presentandosi come una tumefazione addominale) e i gangli simpatici paraspinali (potendo comparire in qualsiasi tratto della colonna vertebrale: addominale e toracica). I sintomi più diffusi della malattia sono: febbri, anemia, inappetenza, ecchimosi intorno alle orbite.

Le metastasi, frequenti e precoci, colpiscono le ossa, i linfonodi, il fegato e il midollo osseo. La diagnosi di Neuroblastoma va eseguita e confermata in un centro di ricerca specializzato, effettuando analisi mirate; questa è una fase importante per stabilire il grado di estensione della malattia (stadio) e decidere la cura appropriata.

Purtroppo, mentre in altri tumori infantili sono stati fatti significativi passi in avanti sotto il profilo terapeutico, nel Neuroblastoma il progresso è stato modesto, grazie a questa nuova scoperta si potrebbe però avere uno sviluppo significativo nella cura.

Per chi volesse avere maggiori informazioni, nel nostro paese è presente la Fondazione Italiana per la lotta al Neuroblastoma. L'obiettivo dell'associazione è quello sviluppare e potenziare a livello internazionale il Polo Oncologico di ricerca sul Neuroblastoma e i tumori solidi pediatrici.

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