Farmaco per la cura della sclerosi multipla

Attualmente diversi farmaci vengono utilizzati nella terapia della sclerosi multipla (SM), fino ad oggi mancava però un medicinale efficace contro la Sclerosi Multipla Primariamente Progressiva (SM-PP). Sebbene allo stato attuale non vi è una vera e propria cura per la sclerosi multipla, non vi è in pratica un trattamento in grado di eliminare le cause dietro alla malattia, la medicina dispone di una serie di farmaci in grado di combattere i sintomi: si riesce a diminuire l'intensità e la durata degli attacchi, si migliora il recupero, si riduce l'incidenza delle ricadute e sopratutto si può ritardare la progressione della patologia. In occasione del congresso del Comitato Europeo per la Terapia e la Ricerca sulla Sclerosi Multipla (Barcellona, Ottobre 2015) sono stati presentati i dati definitivi di una sperimentazione che potrebbe rivoluzionare il trattamento della SM, lo studio riguarda un anticorpo monoclonale (Ocrelizumab) che si è dimostrato utile anche nella cura della Sclerosi Multipla Primariamente Progressiva, una forma della malattia per la quale non si disponeva di trattamenti efficaci.

I risultati presentati in occasione del congresso riguardano uno studio clinico di fase III, un trial clinico condotto su un numero allargato di pazienti con l'obiettivo di confermare le informazioni ottenute negli studi di fase II sull'efficacia e sicurezza del nuovo farmaco. Lo studio ha inoltre l'obiettivo di valutare il rapporto rischio/beneficio sia a breve che a lungo termine confrontando tali effetti anche con i farmaci, se esistono, solitamente utilizzati per una determinata patologia. L'anticorpo monoclonale (Ocrelizumab) si è dimostrato efficace, in ben tre trial clinici di fase tre, sia per la forma più comune della malattia (la Sclerosi multipla a decorso recidivante-remittente SM-RR) che per la forma primariamente progressiva (una variante caratterizzata da una progressione della disabilità molto veloce che colpisce circa il 10 per cento dei pazienti con SM).

L'anticorpo monoclonale (Ocrelizumab) ha come bersaglio una molecola di superficie (CD20) dei linfociti B, particolari cellule del sistema immunitario che nella sclerosi multipla sono collegate al danno a carico della guaina mielinica e ai neuroni che caratterizzano la malattia. Come accennato in precedenza, il farmaco è stato testato in tre studi di fase III: Opera I, Opera II e Oratorio. I primi due sono relativi a pazienti con le forme recidivanti mentre l'ultimo riguarda pazienti con la forma primariamente progressiva.

Nel corso di Opera I e Opera II sono stati coinvolti complessivamente circa 1600 volontari. Tali trial hanno dimostrato che l'anticorpo monoclonale è più efficacie dell'interferone beta-1a nelle forme recidivanti remittenti. L'anticorpo monoclonale, rispetto al farmaco attualmente utilizzato, presenta effetti avversi paragonabili ma riduce notevolmente il numero di recidive annuali, le lesioni cerebrali e la progressione delle disabilità. Nello specifico, rispetto all'interferone beta-1a, la cura con Ocrelizumab ha ridotto il tasso di recidive di quasi il 50 per cento, la progressione della disabilità di circa il 40 per cento a 12 e a 24 settimane, i casi di infiammazioni di ben il 94 per cento e il numero di lesioni cerebrali nuove o preesistenti.

Particolarmente interessanti sono anche i dati del trial clinico di fase 3 Oratorio che ha coinvolto 732 pazienti con Sclerosi Multipla Primariamente Progressiva. Attualmente nessun farmaco è stato approvato per il trattamento della SM-PP, questo potrebbe essere quindi il primo farmaco efficace a disposizione. Lo studio multicentrico internazionale di fase III, randomizzato e in doppio cieco, ha dimostrato che il medicinale riduce in maniera significativa la progressione della disabilità clinica, la formazione di nuove lesioni e il tasso di perdita del volume cerebrale. Il trattamento prevede una somministrazione dell'anticorpo monoclonale Ocrelizumab ogni sei mesi tramite 2 infusioni endovenose (ciascuna da 300 mg) a due settimane l'una dall'altra. Il prossimo passo sarà quello di verificare se la terapia da dei risultati analoghi anche per la forma secondariamente progressiva. Bisognerà poi valutare se il farmaco può essere utile per tutte le persone con forme primariamente progressiva o solo quelle in fase non avanzata della malattia.

Sintomi della sclerosi multipla

Nelle persone con Sclerosi Multipla il sistema immunitario attacca la guaina mielinica che protegge i neuroni, il nervo ottico e le fibre nervose, un processo che provoca delle lesioni (sclerosi) che influiscono sulla propagazione del segnale elettrico e provocano i sintomi della malattia. Fra i principali sintomi troviamo: debolezza muscolare, astenia (stanchezza eccessiva), cali della vista, ecc. Nella maggior parte dei casi i soggetti colpiti da SM manifestano i primi sintomi tra i 20 e i 40 anni. Per magiori informazioni vi rimandiamo all'articolo Sclerosi multipla, sintomi e diagnosi.

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