Diabete giovanile, nuovi progressi nelle cure grazie a Telethon

Una nuova terapia farmacologica potrebbe essere in grado di bloccare il diabete di tipi 1, conosciuto anche come diabete giovanile o insulino dipendente. Questo tipo di diabete non è causato dallo stile di vita, non è quindi da confondere con il diabete di tipo 2. Nel diabete giovanile si riscontra un'assoluta mancanza di insulina poiché il paziente non possiede cellule beta in quanto sono state distrutte dal sistema immunitario dell'individuo.

Per il momento sono stati condotti degli esperimenti su dei modelli animali, i risultati ottenuti fanno però ben sperare in future cure anche per l'uomo. L'autrice di questa importante scoperta è Manuela Battaglia, una giovane ricercatrice dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano, diretto da Maria Grazia Roncarolo.

Come per altre importanti scoperte compiute nel nostro paese in campo medico, Telethon ha creduto ancora una volta nei ricercatori italiani partecipando al finanziamento del progetto. Lo studio è stato presentato a Verona in occasione di un incontro organizzato presso l'azienda Glaxosmithkline (Gsk), dove in questi giorni la Commissione medico scientifica di Telethon, di cui Gsk è partner, si riunisce per assegnare i fondi ai diversi progetti di ricerca sulle malattie genetiche.

Vista l'importanza della ricerca e dei risultati ottenuti, anche la prestigiosa rivista scientifica internazionale Diabetes ha dedicato ampio spazio allo studio. Durante la ricerca si è scoperto che attraverso un cocktail di farmaci già noti, l'interleuchina 10, utilizzata per la terapia delle malattie autoimmuni, e la rapamicina, valida nel prevenire il rigetto d'organo, si stimola il sistema difensivo del soggetto diabetico a tollerare e a non attaccare le cellule specifiche del pancreas. Questa scoperta fornisce una buona base di partenza per lo sviluppo di nuovi protocolli in grado di bloccare anche gli stadi avanzati della malattia.

Manuela Battaglia spiega che con questo studio si è dimostrato che l'uso combinato della rapamicina e l'interleuchina 10, ha effetti benefici nel modello animale del diabete di tipo 1. Si è notato che oltre a ridurre i livelli d'infiammazione, questo trattamento farmacologico blocca la reazione autoimmunitaria impedendo alle cellule T auto-aggressive di distruggere le isole pancreatiche. I due farmaci favoriscono l'azione di altri tipi di cellule T, ad azione regolatoria, che sopprimono quelle auto-aggressive.

Questa nuova terapia, oltre a bloccare la progressione della malattia, presenta un altro aspetto molto importante, non deve essere assunto per tutta la vita. La Battaglia precisa comunque che lo studio è ancora lontano da una possibile applicazione in campo clinico, i risultati ottenuti sono però importanti e fanno ben sperare per il futuro.

In tutto il mondo, numerosi centri sono alla ricerca di una cura che sia in grado di bloccare il diabete in maniera efficace e sicura. Fino a questo momento, quella più promettente è la terapia messa a punto da Manuela Battaglia e degli altri ricercatori dell'Istituto HSR-TIGET. Questa nuova terapia ha però attualmente un limite, la disponibilità del Linterleuchina 10, questo farmaco è stato realizzato dieci anni fa dalla casa farmaceutica Schering Plough che, dopo i risultati deludenti di alcune sperimentazioni, decise di metterlo da parte. La ricercatrice spiega che proprio quei risultati che allora non furono soddisfacenti, letti nell'ottica del di questo nuovo studio, hanno spinto a pensare che il medicinale fosse utile nel cocktail contro il diabete di tipo 1, una supposizione che poi è stata confermata in laboratorio. Purtroppo il farmaco non è attualmente disponibile e il brevetto scadrà solo nel 2010.

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui la quantità di zucchero nel sangue (glicemia) aumenta, superando i valori normali: ha un'incidenza compresa tra i 6 e i 10 casi per 100.000 per anno nella fascia di età da 0 a 14 anni, mentre è stimata in 6,72 casi per 100.000 per anno nella fascia di età da 15 a 29 anni. In Sardegna l'incidenza del diabete di tipo 1 nella fascia di età tra 0 e 14 è di 34 casi per 100.000 per anno, tra le più alte del mondo. Questa particolare forma di diabete si manifesta solitamente nel periodo dell'infanzia, dal momento in cui compare la patologia il paziente deve sottoporsi ad una terapia insulinica che permette di mantenere la glicemia il più possibile vicino ai valori normali ed evitare complicanze, come danni vascolari alla retina dell'occhio, ai reni, al sistema nervoso periferico e centrale, alle arterie degli arti inferiori e coronariche.

Se si volessero maggiori informazioni, è possibile contattare la Dottoressa Manuela Battaglia presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET), Via Olgettina 58, 20132 Milano, è inoltre disponibile una e-mail: battaglia.manuela@hsr.it; e il numero di telefono +39-02-2643 4669.

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