Progressi nella cura della leucemia mieloide cronica
Progrediscono le ricerche che consentiranno di ottenere una cura definitiva e efficace su tutti i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC). Studi precedenti hanno evidenziato l'effettiva efficacia dell'Imatinib sui pazienti con leucemia mieloide cronica, purtroppo però in alcuni casi non si otteneva la reazione desiderata. Questa particolare malattia rappresenta circa il 20 per cento di tutte le leucemie dell'adulto e solitamente compare intorno ai 55 anni, in alcuni casi potrebbe insorgere anche prima dei 20anni, circa il 10 del totale dei pazienti.
L'Imatinib è il primo farmaco sviluppato in oncologia secondo un modello di farmaco razionale, basato su una reale comprensione di come funzionano le cellule tumorali. Il farmaco è indirizzato all'anomalia genetica presente nei pazienti con LMC. Questo particolare tipo di leucemia è causato da una cosiddetta "traslocazione reciproca" tra i cromosomi 9 e 22, che dà come risultato il "cromosoma Philadelphia", ben noto marker della LMC. Viene così sintetizzata una nuova proteina anomala (chiamata Bcr-Abl) che causa un'incontrollata proliferazione dei globuli bianchi, responsabile della leucemia. L'Imatinib è stato concepito per bloccare la funzione di queste proteine.
Le aspettative di vita dei pazienti colpiti da LMC, prima delle terapie con l'Imatinib, erano di circa due anni. Ora, ad oltre 5 anni di distanza dall'inizio delle cure, il 90 per cento dei pazienti è ancora vivo. Inoltre, nel 83 per cento dei pazienti in cui è avvenuta la ricrescita di un midollo normale, cioè in quelli che hanno raggiunto la cosiddetta "remissione citogenetica completa", questa remissione permane immutata dopo 5 anni.
Michele Baccarani, docente di Ematologia all'università di Bologna, evidenzia che purtroppo in un 10 per cento dei pazienti l'imatinib non è ben tollerato dall'organismo o si hanno delle resistenze verso la terapia. I ricercatori hanno quindi deciso di continuare gli studi arrivando a sviluppato due nuovi farmaci biologici, il dasatinib e il nilotinib, molto più attivi rispetto al precedente.
La nuova terapia molecolare è attualmente sotto esame da parte della Food and Drug Administration (FDA), l'ente federale americano di controllo sui farmaci. Verso ottobre, dopo che si avrà il responso da parte della FDA, la cura sarà esaminata anche dall'Agenzia Europea del Farmaco (EMEA), se tutti i controlli procederanno nel verso giusto nei primi mesi del prossimo anno la nuova cura potrebbe essere disponibile anche in Italia. Attualmente è al vaglio la terapia che prevede l'uso del dasatinib, il nilotinib dovrebbe essere distribuito in un secondo tempo.
Il dasatinib è stato sperimentato in diversi centri di tutto il mondo con ottimi risultati, alcune sperimentazioni sono avvenute anche in Italia presso il Centro Sant'Orsola di Bologna dove sono stati trattati circa cinquanta pazienti. Sul New England Journal of Medicine sono stati pubblicati alcuni studi relativi alla sperimentazione condotta presso il M.D. Anderson Cancer Center di Houston.
Nella ricerca americana coordinata da Moshe Talpaz, sono stati trattati 84 pazienti, 40 affetti da LMC, 11 con LMC in fase accelerata, 23 con LMC con crisi blastica e 10 con leucemia acuta linfoblastica pH-positiva. Quasi la maggio parte dei pazienti dello studio presentava una resistenza all'imatinib, per questo motivo sono stati trattati con il dasatinib ottenendo degli ottimi risultati nel 95 per cento dei pazienti con LMC e nell'82 per cento dei pazienti con LMC in fase accelerata, LMC con crisi blastica e leucemia acuta linfoblastica pH-positiva.
I nuovi farmaci avranno dei costi elevati, si sa che l'imatinib costa circa 25.000 euro l'anno per paziente, se però si considera che permettono a delle persone di vivere, il costo è più che giustificato.
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